生物医药 概念验证平台

神经疾病创新药物研发临床概念验证平台

首都医科大学附属北京天坛医院

平台依托北京天坛医院国家神经疾病医学中心、国家神经系统 疾病临床研究中心等创新平台建设,聚焦神经疾病创新药物研发, 总场地面积约 9600 平方米,配备超高场磁共振、天琪超算、多类 型质谱仪、小动物成像系统等上百台临床科研设备,并建有非人灵 长类动物疾病模型研发基地。平台面向高校院所、医疗卫生机构和 企业,开放研究型病房、细胞基因治疗研究平台、神经影像中心、 大数据与超算平台等资源,可提供多组学技术、创新靶点挖掘与验 证、化合物设计与合成、细胞基因工程化改造、早期临床安全性与 初步有效性评价、项目全流程管理等概念验证服务。

服务内容

平台围绕神经疾病创新药物研发,提供研究型病房支撑、临床
前研究、动物模型验证、细胞与基因治疗研究、数据分析及影像评
价等服务,支撑创新药物从早期研究向临床转化推进。重点开展基
因治疗药物(如 GA001 注射液)的安全性、耐受性验证,以及细胞
外泌体蛋白(如阿利妥)在肌萎缩侧索硬化症患者中的安全性、耐
受性与药代动力学研究,为神经疾病创新药物提供全链条临床验证
支持。

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